Terapia genowa polega na leczeniu różnego rodzaju zaburzeń genetycznych przez wprowadzanie do organizmu właściwej kopii genu i zastępowaniu w ten sposób formy uszkodzonej. Metoda opiera się na wstawieniu kopii genu do odpowiednio zmienionego wirusa, który następnie może ulegać replikacji, ale nie powinien wywoływać zmian chorobowych. Jednak podczas badań klinicznych, nie udało się uniknąć niebezpiecznych dla pacjentów efektów ubocznych.
W związku z tym rozpoczęto badania nad alternatywnym sposobem wprowadzania genów. Naukowcy z Massachusetts Institute of Technology zastąpili wirusy biodegradalnym polimerem. Przez zastosowanie metody szybkiego optymalizowania i testowania, badacze wybrali polimer, który łatwo tworzy nanocząsteczki z DNA i szybko dostarcza je do komórek. Ponadto dodatkowe chemiczne modyfikacje końców polimerów, usprawniły technikę, czyniąc ją tym samym najlepszym sposobem wprowadzania genów.
Wstępne badania przeprowadzone na myszach potwierdziły skuteczność działania polimeru. Kolejnym krokiem jest uzyskanie pozytywnych wyników, co do bezpieczeństwa stosowania tego rodzaju syntetycznego materiału. Jeśli stosowany polimer nie będzie wywoływał niepożądanych reakcji immunologicznych to pierwsze zastosowanie metody, naukowcy z MIT upatrują w leczeniu nowotworów.


www.technologyreview.com