– Uzyskanie pozytywnej opinii Komisji Bioetycznej to jeden z kamieni milowych naszego projektu. Następnym i zarazem ostatnim już etapem formalnym będzie uzyskanie decyzji na rozpoczęcie badania klinicznego w Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Wymagane dokumenty zostały złożone w lutym tego roku. Liczymy, że w najbliższych tygodniach uzyskamy pełną rejestrację badania i będziemy mogli rozpocząć rekrutację pacjentów – mówi dr Tomasz Ołdak, prezes zarządu FamiCordTx.

Technologia komórkowa CAR-T łączy w sobie dwie najnowocześniejsze koncepcje: terapię komórkową i inżynierię genetyczną. Polega na wykorzystaniu unikalnej właściwości limfocytów do rozpoznawania i niszczenia komórek, a następnie wyposażenie ich w genetycznie utworzony receptor pozwalający na rozpoznawanie komórek nowotworowych. Terapia CAR-T jest stosowana w leczeniu m.in. nowotworów krwi wywodzących się z komórek B, takich jak przewlekła białaczka limfoblastyczna i chłoniaki. W badaniach klinicznych w obszarze hematologii weryfikuje się skuteczność tej terapii chociażby w szpiczaku mnogim. Możliwe zastosowania terapii CAR-T wykraczają poza hematologię i onkologię i dotyczą również chorób autoimmunologicznych, zapalnych, guzów litych czy HIV. – Produkt terapii genowej (CAR-T) będzie przygotowywany oddzielnie dla każdego pacjenta z wykorzystaniem jego własnych komórek. Technologicznie i organizacyjnie jesteśmy gotowi na to wyzwanie. Oczywiście cały czas udoskonalamy naszą technologię tak, aby z czasem była coraz bardziej dostępna dla polskich pacjentów – opisuje dr Tomasz Kolanowski, członek zarządu i dyrektor naukowy FamiCordTx. 

Badanie CARLA ma być planowo prowadzone w Centralnym Szpitalu Klinicznym Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku i Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu. – Niezwykle cenimy sobie współpracę z tymi ośrodkami. Doświadczenie i wiedza pracujących tam specjalistów na temat pacjentów cierpiących na nowotwory hematoonkologiczne jest kluczowa dla powodzenia klinicznej części naszego programu CAR-T – podkreśla Paweł Martyna, członek zarządu i dyrektor generalny FamiCordTx.