Portal biotechnologia.pl korzysta z Javascript. Włącz go w swojej przeglądarce, aby w pełni cieszyć się portalem. Nie wiesz jak? Kliknij tutaj.

Informacje

„The Lancet Regional Health” podsumowuje pięcioletnią działalność Agencji Badań Medycznych

„The Lancet Regional Health” podsumowuje pięcioletnią działalność Agencji Badań Medycznych

Agencja Badań Medycznych (ABM) znalazła się w centrum uwagi światowej nauki dzięki publikacji w prestiżowym czasopiśmie „The Lancet Regional Health - Europe”. Artykuł zatytułowany „Medical Research Agency: 5 years of reshaping the clinical trials ecosystem in Poland” podsumowuje pięcioletnią działalność Agencji, ukazując jej wpływ na rozwój badań klinicznych w Polsce.

Redakcja portalu, 18.12.2024, Tagi: badania kliniczne, nauka w polsce, choroby rzadkie, agencja badań medycznych, badania kliniczne w polsce, publikacja naukowa, badania kliniczne w pediatrii, the lancet

Polski start-up zdiagnozował ponad 200 osób w zakresie występowania chorób rzadkich

Polski start-up zdiagnozował ponad 200 osób w zakresie występowania chorób rzadkich

Opracowane przez Saventic Health algorytmy sztucznej inteligencji w ciągu ostatniego roku pomogły zdiagnozować ponad 200 osób w zakresie występowania u nich chorób rzadkich. Swoje rozwiązania spółka już teraz oferuje globalnym firmom farmaceutycznym oraz klinikom na trzech kontynentach. Nowe finansowanie typu bridge w wysokości 8,6 mln zł, uzyskane od 4growth VC w koinwestycji z NCBR Investment Fund z Polski oraz TNI Fund z USA, start-up przeznaczy na dalszą ekspansję w Europie, Ameryce Południowej i Kanadzie.

Redakcja portalu, 13.12.2024, Tagi: inwestycje, choroby rzadkie, analiza danych, big data, partnerstwo publiczno-prywatne, sztuczna inteligencja, sztuczna inteligencja w medycynie, data science, saventic health

AstraZeneca kontynuuje inwestycje w biotechnologiczne firmy prowadzące zaawansowane badania

AstraZeneca kontynuuje inwestycje w biotechnologiczne firmy prowadzące zaawansowane badania kliniczne

Na przestrzeni ostatniego półrocza AstraZeneca zawarła kilka umów nabycia spółek biotechnologicznych prowadzących badania kliniczne późnych faz. Firma tym samym istotnie rozwija swój potencjał dostarczania pacjentom leków w tzw. niezaspokojonych potrzebach medycznych, takich jak leczenie rzadkich chorób endokrynologicznych w późnym stadium rozwoju, radioterapie celowane w leczeniu raka czy terapie komórkowe i genowe dla onkologii, immunologii i chorób rzadkich.

Redakcja portalu, 19.06.2024, Tagi: onkologia, terapia celowana, badania kliniczne, inwestycje, immunoterapia, choroby rzadkie, endokrynologia, astrazeneca, terapie genowe, terapie komórkowe, Amolyt Pharma, Fusion Pharmaceuticals, Cellectis, niezaspokojone potrzeby medyczne

Schorzenia siatkówki, czyli niezaopiekowany obszar chorób rzadkich

Schorzenia siatkówki, czyli niezaopiekowany obszar chorób rzadkich

Ostatniego dnia lutego na całym świecie obchodzony był Światowy Dzień Chorób Rzadkich. Celem inicjatywy jest zwrócenie uwagi na problemy osób cierpiących właśnie na te schorzenia. Wśród nich znajdują się pacjenci z chorobami siatkówki o podłożu genetycznym. Stowarzyszenie Retina AMD Polska wskazało kluczowe obszary, które wymagają zaopiekowania w przypadku tej grupy chorych.

Redakcja portalu, 07.03.2024, Tagi: choroby rzadkie, okulistyka, optometria, choroby siatkówki

Polka bada molekularne podstawy deoksyhypuzynacji

Polka bada molekularne podstawy deoksyhypuzynacji

Choroby rzadkie stanowią ogromne wyzwanie zdrowotne, ekonomiczne i społeczne. Liczba sklasyfikowanych do tej pory schorzeń tego typu wynosi ok. 8 tys. i stale rośnie – średnio raz na tydzień odkrywana jest nowa choroba rzadka. W Polsce z powodu chorób rzadkich cierpi 2-3 mln osób. Może ich być jednak zdecydowanie więcej, ponieważ w wielu przypadkach chorzy nie mają ustalonego właściwego rozpoznania [1].

Redakcja portalu, 28.02.2024, Tagi: nauka w polsce, choroby rzadkie, kobieta w nauce, stypendium, kriomikroskopia elektronowa, biologia strukturalna, Elżbieta Wątor, L'Oréal-UNESCO dla Kobiet i Nauki, hypuzynacja, deoksyhypuzyna, hypuzyna, lizyna, DHS, syndrom niedoboru DHS, krystalografia makromolekularna

Prof. Krzysztof Giannopoulos: „Leczenie chłoniaków zgodnie ze standardami przypomina pogoń

Prof. Krzysztof Giannopoulos: „Leczenie chłoniaków zgodnie ze standardami przypomina pogoń za uciekającym królikiem”

Dlaczego właśnie wrzesień to tak ważny miesiąc dla edukacji o nowotworach krwi? Czy rosnącą liczbę pacjentów diagnozowanych w kierunku chorób hematologicznych należy odbierać jako negatywne czy pozytywne zjawisko? I w jaki sposób stosowanie nowych standardów w leczeniu może przynieść oszczędności systemowi ochrony zdrowia? O to w trakcie Forum Ekonomicznego w Karpaczu zapytano prof. dr. hab. Krzysztofa Giannopoulosa, kierownika Zakładu Hematologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie i prezesa Stowarzyszenia Hematologia Nowej Generacji.

Redakcja portalu, 13.09.2023, Tagi: choroby rzadkie, nowotwory krwi, chłoniak, pediatria, ostra białaczka szpikowa, hematoonkologia, polatuzumab wedotyny, chłoniak rozlany z dużych komórek B, nowotwory u dzieci, immunochemioterapia

Zmieniając zasady gry, czyli jak wentylacja mechaniczna wpływa na życie pacjentów z rzadkim

Zmieniając zasady gry, czyli jak wentylacja mechaniczna wpływa na życie pacjentów z rzadkimi chorobami neurologicznymi?

Choroby rzadkie występują częściej niż wynikałoby to z ich nazwy, gdyż w Polsce zmaga się z nimi niemal 3 mln osób. Choroby rzadkie mają bardzo niską częstotliwość występowania w populacji, a w Europie chorobę uznaje się za rzadką, jeśli dotyka mniej niż 5 na 10 tys. ludzi. Charakteryzują się długotrwałym, często ciężkim i postępującym przebiegiema, a w konsekwencji – mogą zagrażać życiu lub powodować przewlekłą niepełnosprawność. Ponad połowa z nich ujawnia się już w wieku dziecięcym. Najczęściej są to choroby mające podłoże genetyczne (80%). Pośród nich ważną grupę stanowią choroby nerwowo-mięśniowe, takie jak rdzeniowy zanik mięśni (SMA), miopatie (w tym dystrofie) czy klątwa Ondyny.

Redakcja portalu, 10.08.2023, Tagi: choroby rzadkie, dystrofia mięśniowa, miopatia, respirator, pediatria, choroby neurologiczne, SMA, niewydolność oddechowa, klątwa Ondyny, wentylacja mechaniczna

Wstępne wyniki badań firmy Moderna dotyczące terapii mRNA-3927 w leczeniu kwasicy propionow

Wstępne wyniki badań firmy Moderna dotyczące terapii mRNA-3927 w leczeniu kwasicy propionowej

Moderna – spółka biotechnologiczna będąca pionierem w dziedzinie terapii i szczepionek opartych na informacyjnym RNA (mRNA) – ogłosiła, że na dorocznym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Terapii Genowej i Komórkowej (ASGCT, z ang. American Society of Gene + Cell Therapy) w 2023 r. przedstawiono wstępne dane z badania I//II fazy dotyczącego zastosowania mRNA-3927 w eksperymentalnej terapii kwasicy propionowej (PA).

Redakcja portalu, 22.05.2023, Tagi: badania kliniczne, choroby rzadkie, moderna, mrna, mRNA-3927, kwasica propionowa

Badania kliniczne szansą w chorobach rzadkich

Badania kliniczne szansą w chorobach rzadkich

W Polsce ok. 3 mln osób cierpi na choroby rzadkie, które ze względu na trudności w rozpoznawaniu i brak dostępnych opcji terapeutycznych stanowią wyzwanie dla opieki zdrowotnej. Badania kliniczne w tej dziedzinie są szansą dla pacjentów na dostęp do innowacyjnych terapii.

Redakcja portalu, 01.03.2023, Tagi: badania kliniczne, choroby rzadkie, dofinansowanie, agencja badań medycznych, badania kliniczne w polsce, nauka w Polsce

Polska badaczka łączy narzędzia biologii molekularnej i inżynierii genetycznej w poszukiwan

Polska badaczka łączy narzędzia biologii molekularnej i inżynierii genetycznej w poszukiwaniu metod leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a

28 lutego obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich – święto zainicjowane w celu podniesienia świadomości na temat schorzeń, które są nieznane lub pomijane. Zaliczamy do nich dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD). Występuje raz na ok. 6 tys. urodzeń, dotykając głównie chłopców. Choć dzisiejsza medycyna nie pozwala na jej wyleczenie, wielu badaczy zgłębia mechanizmy jej rozwoju, szukając rozwiązań, które mogłyby poprawić stan chorych. Wśród nich jest dr Kalina Andrysiak, stypendystka 22. edycji programu L’Oréal-UNESCO Dla Kobiet i Nauki, która zajmuje się badaniem molekularnych mechanizmów kardiomiopatii u pacjentów z DMD.

Redakcja portalu, 17.02.2023, Tagi: inżynieria genetyczna, nauka w polsce, pluripotencjalne komórki macierzyste, kardiomiocyty, choroby rzadkie, biologia molekularna, kobieta w nauce, stypendium, edycja genów, L’Oréal-UNESCO Dla Kobiet i Nauki, crispr-cas9, kardiomiopatia, Kalina Andrysiak, dystrofia mięśniowa Duchenne’a, utrofina, dystrofina

Mabion uzyskał od FDA status ODD dla leku MabionCD20 we wskazaniu autoimmunologicznej anemi

Mabion uzyskał od FDA status ODD dla leku MabionCD20 we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej

Status leku sierocego jest przyznawany przez FDA lekom, mającym zapobiegać oraz leczyć choroby rzadkie. Zapewnia spółkom biotechnologicznym szereg zachęt wspierających rozwój diagnostyki i terapii. Posiadanie statusu leku sierocego pozwala na zwolnienie z części opłat do FDA, w tym opłat związanych z rejestracją leku, gwarantuje 7 lat wyłączności rynkowej po uzyskaniu rejestracji i uprawnia do ulg podatkowych przy przeprowadzaniu fazy badań klinicznych. Uzyskanie statusów ODD (ang. Orphan Drug Designation), czyli desygnacji jako leku sierocego łącznie już w dwóch wskazaniach, skutecznie buduje wartość projektu MabionCD20.

Redakcja portalu, 10.02.2023, Tagi: przeciwciała monoklonalne, choroby rzadkie, mabion, lek biologiczny, lek sierocy, fda, lek biopodobny, mabioncd20, rituximab, autoimmunologiczna anemia hemolityczna

Polscy naukowcy chcą zwiększyć bezpieczeństwo biopsji nerki

Polscy naukowcy chcą zwiększyć bezpieczeństwo biopsji nerki

Kłębuszkowe zapalenia nerek (KZN) to choroby rzadkie i ultrarzadkie, które mogą doprowadzić do niewydolności nerek. Jedyną metodą, która pozwala rozpoznać chorobę, jest biopsja. Naukowcy chcą zapobiec powikłaniom zabiegu, by móc wcześniej diagnozować schorzenia nerek.

Redakcja portalu, 12.01.2023, Tagi: badania kliniczne, nauka w polsce, choroby rzadkie, polscy naukowcy, grant, choroby nerek, krwawienie, uniwersytet medyczny w białymstoku, agencja badań medycznych, badania kliniczne w polsce, choroby ultrarzadkie, biopsja nerki, desmopresyna, kłębuszkowe zapalenia nerek, stop bleed, Alicja Rydzewska-Rosołowska

Najnowsze możliwości stosowania diagnostyki genetycznej

Najnowsze możliwości stosowania diagnostyki genetycznej

Zaburzenie genetyczne to stan, spowodowany zmianą sekwencji DNA w porównaniu z normalną sekwencją. Może być wynikiem mutacji jednego lub wielu genów, kombinacją mutacji genów i czynników środowiskowych lub aberracją chromosomową, czyli zmianą ilości chromosomów. [1] Większość z tych zaburzeń to rzadkie choroby, które dotykają mniej niż 1 osobę na 2000. [2]

Nowe możliwości diagnostyki chłoniaka skórnego. To może być przełom dla wielu chorych

Nowe możliwości diagnostyki chłoniaka skórnego. To może być przełom dla wielu chorych

Zmiany na całym ciele, ból i świąd, stygmatyzacja przez otoczenie oraz przede wszystkim długa diagnostyka i leczenie – to tylko część problemów, z którymi każdego dnia zmagają się chorzy na CTCL, czyli chłoniaka T-komórkowego skóry. Pierwsze objawy pojawiają się zazwyczaj między 40. a 60. rokiem życia, ponad dwa razy częściej u mężczyzn niż kobiet. To trudny do rozpoznania typ dermatozy, a rokowania są zależne zarówno od jego podtypu, jak i etapu, na którym udało się go wykryć. Kluczowe jest jak najszybsze zdiagnozowanie CTCL i wprowadzenie odpowiedniego leczenia. Od czerwca br. chłoniak T-komórkowy skóry znalazł się wśród jednostek chorobowych, którymi zajmuje się Fundacja Saventic.

Redakcja portalu, 15.06.2022, Tagi: onkologia, choroby rzadkie, diagnostyka nowotworów, analiza danych, zmiany skórne, sztuczna inteligencja, dane medyczne, chłoniak skórny, CTCL, sztuczna inteligencja w medycynie, saventic, dermatozy skórne

Polskie badania kliniczne, które mogą zmienić życie pacjentów ciepiących na najrzadsze scho

Polskie badania kliniczne, które mogą zmienić życie pacjentów ciepiących na najrzadsze schorzenia

28 lutego obchodzimy Dzień Chorób Rzadkich. To wyjątkowy obszar skupiający schorzenia o przewlekłym i ciężkim przebiegu, najczęściej uwarunkowane genetycznie. Ze względu na ich różnorodność wiedza na ich temat jest wciąż niska. Pacjenci cierpiący na nie mają trudności z uzyskaniem właściwej diagnozy. Niejednokrotnie proces ten trwa latami. Niestety, większość chorób rzadkich pozostaje bez leczenia przyczynowego. Szasną na zmianę tego stanu są badania kliniczne. Przedstawiamy wybrane projekty badawcze, finansowane ze środków Agencji Badań Medycznych, które stanowią szanse na dostęp do innowacyjnego leczenia dla pacjentów cierpiących na najrzadsze schorzenia.

Polska badaczka wykorzystuje innowacyjne metody edycji genomu w eksperymentalnej terapii ch

Polska badaczka wykorzystuje innowacyjne metody edycji genomu w eksperymentalnej terapii chorób poliglutaminowych

Choroby poliglutaminowe (poliQ) stanowią grupę rzadkich chorób genetycznych, które prowadzą do obumierania komórek w mózgu. Pomimo długoletnich badań, są one obecnie nieuleczalne. Wielu naukowców zgłębia mechanizmy ich powstawania, zmierzając do opracowania metod ich leczenia. Wśród nich jest polska badaczka mgr Magdalena Dąbrowska, stypendystka  21. edycji programu L’Oréal-UNESCO Dla Kobiet i Nauki, która w swoich eksperymentach korzysta z innowacyjnych metod do usuwania niepożądanych mutacji w genomie.

Rząd przyjął Plan dla Chorób Rzadkich

Rząd przyjął Plan dla Chorób Rzadkich

Rada Ministrów przyjęła uchwałę w sprawie dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich, przedłożonego przez ministra zdrowia. Rząd przeznaczy ponad 128 mln zł na kompleksowy model opieki dla pacjentów z chorobami rzadko występującymi. Plan zakłada poprawę monitorowania zachorowalności i leczenia tego rodzaju schorzeń z uwidocznieniem pacjenta w systemie ochrony zdrowia przy pomocy Paszportu Pacjenta z Chorobą Rzadką oraz Polskiego Rejestru Chorób Rzadkich. Choroby rzadkie stanowią istotne wyzwanie dla systemu opieki zdrowotnej i społecznej, dotykając 6-8 proc. populacji każdego kraju. Uwzględniając krajowe dane demograficzne, należy szacować, że w Polsce na choroby rzadkie cierpi od 2 do 3 mln osób.

Redakcja portalu, 26.08.2021, Tagi: badania genetyczne, minister zdrowia, diagnostyka laboratoryjna, choroby rzadkie, adam niedzielski, Plan dla Chorób Rzadkich, rząd

Nowa szansa dla chorych w diagnostyce chorób rzadkich – rusza Fundacja Saventic

Nowa szansa dla chorych w diagnostyce chorób rzadkich – rusza Fundacja Saventic

Fundacja Saventic rozpoczyna działalność. Grono ekspertów ds. chorób rzadkich przy wsparciu sztucznej inteligencji łączy siły w celu wspierania pacjentów w szybszej diagnostyce rzadkich schorzeń. To nowa nadzieja dla osób, które pomimo starań lekarzy, od miesięcy lub lat czekają na postawienie diagnozy i rozpoczęcie leczenia.

Redakcja portalu, 29.06.2021, Tagi: diagnostyka, choroby rzadkie, sztuczna inteligencja, sztuczna inteligencja w medycynie, saventic

ADVERTIGO rozpoczyna negocjacje w sprawie połączenia z Orphinic Scientific

ADVERTIGO rozpoczyna negocjacje w sprawie połączenia z Orphinic Scientific

ADVERTIGO, Orphinic Scientific oraz JR HOLDING ASI wskazały w podpisanym liście intencyjnym, że rozpoczęły negocjacje dotyczące transakcji połączenia ADVERTIGO z Orphinic Scientific i wejścia na rynek NewConnect w wyniku tego połączenia oraz objęcia udziałów Orphinic Scientific przez JR HOLDING ASI.

Redakcja portalu, 08.04.2021, Tagi: badania kliniczne, choroby rzadkie, giełda, inwestycja, newconnect, połączenie spółek, term sheet, list intencyjny, jr holding, badania kliniczne w polsce, Orphinic Scientific, ADVERTIGO

Amyloidoza transtyretynowa – rzadka choroba pacjentów „o wielkim sercu”

Amyloidoza transtyretynowa – rzadka choroba pacjentów „o wielkim sercu”

Atakuje niespodziewanie, utrudniając codzienne funkcjonowanie. Podstępnie manifestuje się zmęczeniem czy postępującymi problemami z poruszaniem się, które mogą być objawami wielu różnych chorób. Jej agresywny charakter często prowadzi do uszkodzenia serca, znacznie je obciążając. Ta niezwykle rzadka, wyniszczająca, wielonarządowa choroba dotyka osoby dorosłe, często jeszcze aktywne zawodowo. Jak podkreślają eksperci, kardiomiopatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej (ATTR-CM) to choroba pacjentów „o wielkim sercu”, ponieważ jedną z jej konsekwencji jest przerost mięśnia sercowego. To trudny przeciwnik już na etapie diagnozy – stanowi bowiem czasochłonne wyzwanie dla lekarzy. Postępuje bardzo szybko, dlatego jej wczesne rozpoznanie ma dla chorych ogromne znaczenie.

Redakcja portalu, 02.04.2021, Tagi: choroby rzadkie, amyloidoza transtyretynowa, kardiomiopatia, attr, amyloid

<Styczeń 2025>

pn	wt	śr	cz	pt	sb	nd
30	31	1	2	3	4	5
6	7	8	9	10	11	12
13	14	15	16	17	18	19
20	21	22	23 WEBINAR \| Przegląd zmian legislacyjnych w przemyśle kosmetycznym i okołokosmetycznym – co nas czeka w 2025 roku? 2025-01-23 do 2025-01-23	24 Webinar \| Kluczowe badania produktów kosmetycznych przed ich wprowadzeniem na rynek 2025-01-24 do 2025-01-24	25	26
27 SZKOLENIE ONLINE \| Kosmetyk od A do Z – wprowadzanie na rynek, oznakowanie, deklaracje 2025-01-27 do 2025-01-27	28 Rutynowe testowanie wag 2025-01-28 do 2025-01-28	29 SZKOLENIE ONLINE \| Badania mikrobiologiczne jako kluczowy aspekt bezpieczeństwa kosmetyków 2025-01-29 do 2025-01-29	30 SZKOLENIE ONLINE \| Skalowanie (scale-up) produkcji oraz produkcja pełnoskalowa w przemyśle kosmetycznym 2025-01-30 do 2025-01-30	31 WEBINAR \| GPSR (General Product Safety Regulation), czyli Rozporządzenie o Ogólnym Bezpieczeństwie Produktów a branża kosmetyczna 2025-01-31 do 2025-01-31	1	2

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 4/2024

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 4/2024

Pobierz bezpłatny e-Kwartalnik Biotechnologia.pl Więcej informacji: malgorzata.ges@biotechnologia.pl